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单侧/双侧 [2]
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目标总体率(P0)[4]
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应用条件
主要应用于单组设计时,采用不同算法估算比较率的差异(常见情景如单一试验组终点与基线的比较,或率值与参考率值进行比较)所需最低有效样本含量。
注:
[1]
校验水准:
是在假设检验中预先规定的允许犯Ⅰ类错误概率的最大值,用α来表示。假设检验时,研究者可以根据不同研究目的规定α值大小,如规定α=0.05,当H0实际成立而拒绝H0时,则理论上100次检验中平均有5次发生这样的错误。
[2]
单侧/双侧:
①双侧检验
主要目的是检验样本统计量与规定的标准值是否相等(而不考虑是大于还是小于),这样就把风险分摊到左右两侧。如α=0.05,则概率曲线的左右两侧各占2.5%,也就是95%的可信区间。
②单侧检验
主要目的是为了验证样本统计量是大于还是小于规定的目标值,也就是说只注重验证单一方向。如α=0.05,概率曲线只需要关注某一侧占5%即可,即90%的可信区间。
[3]
检验效能:
又称把握度,其意义为当两总体确有差异,按规定检验水准α所能发现该差异的能力。如1-β=0.90,意味着若两总体确有差别,则理论上平均每100次检验中,有90次能够得出差异有统计学意义的结论。
[4]
目标总体率(P0):
常为参比率值或基线率值。
[5]
研究组预期总体率(P1):
常为试验组(或研究终点)预期的率值。
[6]
方差估计方法:
①Exact Test:
即采用基于二项分布的确切概率法进行方差估计;
②Z-Test using S(P0):
采用基于原假设进行方差估计(即根据P0来计算总体方差)的Z检验估算样本含量;
③Z-Test using S(P0) with C.C.
采用基于原假设进行方差估计的连续性校正的Z检验估算样本含量;
④Z-Test using S(Phat)
采用基于样本进行方差估计(即根据 P1来估算总体方差)的Z检验估算样本含量;
⑤Z-Test using S(Phat) with C.C.
采用基于样本进行方差估计的Z检验估算样本含量。
参考文献
1.唐欣然, 张惠风, 揭著业, 等. 样本量估计及其在 nQuery 和 SAS 软件上的实现----率的比较 (一)[J]. 中国卫生统计, 2012, 29(5).
2.刘一松. 基于 PASS 及 SAS 软件的常用样本含量估计方法实现及部分方法比较研究[D]. 北京: 中国人民解放军军事医学科学院, 2016.
3.Chow S C, Wang H, Shao J. Sample size calculations in clinical research[M]. Chapman and Hall/CRC, 2007.
4.吴圣贤, 王成祥. 临床研究样本含量估算[M]. 人民卫生出版社, 2008: 11.
5.Fleiss J L , Levin B , Paik M C . Statistical Methods for Rates and Proportions, Third Edition[M]. 2004.
6.Lachin J M. Biostatistical methods: the assessment of relative risks[M]. John Wiley & Sons, 2009.
7.Machin D, Campbell M, Fayers P, et al. Sample size tables for clinical studies. Blackwell Science[J]. Malden, MA, 1997.
8.Ryan T P. Sample size determination and power[M]. John Wiley & Sons, 2013.